Deutsches Leukämie-Studienregister
Studie: FLYSYN-101

Kurzübersicht
Öffentlicher Titel Studie zur Untersuchung der Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit des Antikörpers FLYSYN bei erwachsenen Patienten mit MRD-positiver akuter myeloischer Leukämie (AML)
Wissenschaftl. Titel Erstanwendungsstudie zur Untersuchung der Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit des Fc-optimierten FLT3-Antikörpers FLYSYN bei Patienten mit akuter myeloischer Leukämie (AML) mit minimaler Resterkrankung
Kurztitel FLYSYN-101
Studiennummer KN/ELN LN_NN_2017_613
Studiengruppe NN
Studienart multizentrisch, einarmig, prospektiv, offen
Studienphase Phase I/II
Erkrankung Akute myeloische Leukämie (AML) - AML alle außer FAB M3
Leukämiestadium MRD positiv
Kategorien Therapiestudie
Molekularer Marker NPM1
FLT3
Ziele
  • Ziel dieser Studie ist die Charakterisierung der Sicherheit und der präliminären Wirksamkeit von FLYSYN als Monotherapie bei Erwachsenen mit NPM1 positiver AML, die nicht für eine allogene hämatopoetische Stammzelltransplantation in Frage kommen und die sich im Stadium einer kompletten Remission (CR) mit molekularem Nachweis einer minimalen Resterkrankung (MRD) befinden.
Einschlusskriterien
  • Alter >=18 Jahre, keine obere Altersbegrenzung
  • Diagnose einer AML mit NPM1-Mutation entsprechend der WHO-Kriterien
  • Bestätigte FLT3 Expression auf leukämischen Zellen
  • Bekannter Mutationsstatus von FLT3 (FLT3-ITD, FLT3-TKD, FLT3-Wildtyp)
  • Hämatologisch komplette Remission (ANC-Zahl >1000/µL, Thrombozyten >100000/µL), jedoch MRD-Positivität nach jeglicher Therapie mit Ausnahme einer allogenen Stammzelltransplantation
  • Lebenserwartung > 3 Monate
  • Performance Status <= 2 nach ECOG
  • Einverständnis für den Erhalt von Bluttransfusionen
  • Zustimmung zum Studienprotokoll; Fähigkeit, dem Studienablauf über die gesamte Studiendauer zu folgen
  • Einverständnis zur Durchführung wiederholter Schwangerschaftstests (Serum oder Urin) bei Frauen im gebärfähigen Alter, Testergebnis negativ
  • Zuverlässige Kontrazeption über den gesamten Studienzeitraum, sowie 6 Monate nach Beendigung der Studienbehandlung
  • Sofern nicht ein vollständiger Verzicht auf sexuellen Geschlechtsverkehr praktiziert wird, müssen sexuell aktive Frauen im gebärfähigen Alter adäquate Verhütungsmethoden anwenden
  • Männer (inkl. nach Vasektomie): Sichere Verhütungsmethode (mechanische Barriere) während der gesamten Studiendauer und für weitere 6 Monate nach Antikörpergabe bei Geschlechtsverkehr mit Frauen im gebärfähigen Alter
  • Alle Patienten müssen: (a) verstanden haben, dass das Prüfpräparat möglicherweise ein teratogenes Risiko trägt. (b) über eine Schwangerschaftsvorbeugung und dem Risiko einer Auswirkung auf den Fötus informiert worden sein. (c) in der Lage sein, allen Studien bedingten Vorgängen, der Prüfpräparategabe und den Untersuchungen nachzukommen
Ausschlusskriterien
  • Patienten, bei denen eine hämatopoetische Stammzelltransplantation vorgesehen ist (geeigneter Spender ist verfügbar; Einverständniserklärung des Patienten ist abgegeben)
  • Schwangere oder stillende Frauen
  • > 5% Blasten im Knochenmark oder extramedulläre Erkrankung
  • Vorhergehende Behandlung mit monoklonalen Antikörpern innerhalb der letzten 3 Monate vor Behandlung mit FLYSYN oder andere bekannte Immunglobulin-Unverträglichkeiten.
  • HIV, akute HBV, HCV oder Hepatitis A-Infektion
  • Keine Einverständniserklärung zur Registrierung, Speicherung und Bearbeitung individueller Krankheitsmerkmale und –verläufe, sowie einer Information des Hausarztes und/oder anderer an der Behandlung beteiligter Ärzte über die Studienteilnahme
  • Kein Einverständnis zur Lagerung biologischer Proben
  • Medizinische/psychiatrische Auffälligkeiten oder Laborabnormalitäten, die der Einhaltung der Studienanforderungen entgegen stehen, das mit der Studienteilnahme verbundene oder bei Prüfpräparategabe vorhandene Risiko erhöhen oder die Auswertung der Studienergebnisse stören, sowie aufgrund der Beurteilung durch den Studienleiter, dass der Patient für die Studienteilnahme ungeeignet ist.
  • Vorangegangene Krebserkrankungen -außer AML/Myelodysplasie (MDS)-; sofern der Patient (i) nicht >= 2 Jahre rezidivfrei gewesen ist; (ii) Ausnahmen: Basalzellkarzinome der Haut (Basaliome), Carcinoma in situ (Oberflächenkarzinom) des Gebärmutterhalses oder der Brust, histologischer Zufallsbefund des Prostatakrebs (TNM Stadium T1a oder T1b)
  • Einnahme von “Prohibited Medications” innerhalb 14 Tage vor der ersten Gabe des Prüfpräparats
  • Unkontrollierte Infektion, z.B. fortschreitende Infektion auch bei adäquater antimikrobieller/ antimykotischer/ antiviraler Behandlung
  • Andauernde Behandlung mit einem anderen Prüfpräparat oder Behandlung mit einem Prüfpräparat innerhalb von 14 Tage vor dem Screening
  • Behandlung mit einem immunsuppressiven Wirkstoff
  • Systemische Erkrankungen (kardiovaskulär, renal, hepatisch etc.), die einer Studienteilnahme entgegen stehen (z.B. Kreatinin > 1,5 x über dem oberen Normalwert; Bilirubin, AST oder AP > 2,5 x über dem oberen Normalwert; Herzinsuffizienz NYHA III/IV; schwerwiegende obstruktive oder restriktive Ventilationsstörung
Alter >= 18 Jahre
Status Aktiv
Beginn der Rekrutierung 15.02.2017
Fallzahl 28
Studienleiter/in Salih, Prof. Dr. med., Helmut R.
Kontaktperson f.
wissenschaftl. Anfragen
Salih, Prof. Dr. med., Helmut R.
Ansprechpartner

Studienleiter Kontaktperson für wissenschaftliche Anfragen
Salih, Prof. Dr. med., Helmut R.
Tel: +49 (0)7071 29-83275
Fax: +49 (0)7071 29-4391
E-Mail: helmut.salih@med.uni-tuebingen.de

Organisatorische Anfragen
Dörfel, Dr. med., Daniela
Tel: +49 (0)7071 29-87305
Fax: +49 (0)7071 29-25108
E-Mail: daniela.doerfel@med.uni-tuebingen.de

Biometrie
Schlenk, Prof. Dr. med., Richard F.
Tel: +49 (0)6221 566228
Fax: +49 (0)6221 565863
E-Mail: Richard.schlenk@nct-heidelberg.de

Studienzentrale Universitätsklinikum Tübingen
Kurzprotokoll Kurzprotokoll
Weitere Studieninformationen FLYSYN-101_Teilnehmende_Zentren.pdf
Sponsoren Synimmune GmbH
Förderer Synimmune GmbH
Registrierung in anderen Studienregistern ClinicalTrials.gov NCT02789254
European Clinical Trials Database - EUDRACT 2016-236-17
Deutsches Register Klinischer Studien DRKS00011887
Haupt- und Nebenzielkriterien
  • Häufigkeit und Grad unerwünschter Ereignisse (UE) gemäß CTCAE V 4.03 bis 28 Tage nach Behandlung (Hauptzielkriterium)
  • Häufigkeit und Grad unerwünschter Ereignisse (UE) gemäß CTCAE V 4.03 bis 180 Tage nach Behandlung
  • Pharmakokinetik und Pharmakodynamik
  • Immunogenität von FLYSYN; basierend auf einer absoluten (Anzahl und Prozentsatz von Patienten mit HAMA/HAHA) als auch semi-quantitativen (HAMA/HAHA-Konzentrationsbestimmung bei positiv bestätigten Proben) Feststellung der Immunogenität.
  • Absolute und prozentuale Abweichung vom Basiswert der B-, T- und NK-Zellpopulation und deren Aktivierung
  • Absolute Abweichungen vom Basiswert der Laborparameter
  • Abweichungen bei Zytokinen vom Basiswert
  • Ansprechrate, die als MRD-Negativität oder Reduktion von mindestens einer log-Stufe definiert ist
  • Absolute Abweichung vom Basiswert der allgemeinen Lebensqualität (Bewertung gemäß EORTC QLQ C-30)
  • Dauer des Ansprechens; Zeitraum bis zu einer MRD-Progression (logarithmische Stufen); Zeitspanne bis zum Rezidiv
erstellt 20.06.2017 Student Studienregister
geändert 18.07.2017 Eva-Maria Ableidinger
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