SAL MPN-Register

Update MPN-Register der SAL nach 1,5 Jahren systematischer Erfassung von Patienten mit MPN

Autoren: Andrea Kaifie, Susanne Isfort et al. für die SAL; Universitätsklinikum RWTH Aachen (aus dem Rundbrief 19, Oktober 2014).

Im Dezember 2012 startete das MPN-Register der Studienallianz Leukämie (SAL) mit dem Ziel, Patienten mit myeloproliferativen Neoplasien (MPN) aus den bundesweiten SAL-Zentren systematisch zu erfassen und auszuwerten. Myeloproliferative Neoplasien sind heterogene und chronisch verlaufende klonale hämatologische Erkrankungen, die derzeit nach den WHO-Kriterien von 2008 in verschiedene Subgruppen unterteilt werden. Ziele des Registers sind vor allem die Erfassung der Diversität der rankheitsmanifestationen
und der korrespondierenden zytogenetischen und molekulargenetischen Veränderungen. Weiterhin ist der natürliche Verlauf der Erkrankungen, das Auftreten von Komplikationen, aber auch der Übergang in eine sekundäre Myelofibrose oder akute myeloische Leukämie sowie die gewählte individuelle Therapiesequenz von besonderem Interesse.

Aktuell rekrutieren 36 Zentren aktiv für das MPN-Register und > 500 Patienten konnten entsprechend den Einschlusskriterien bereits erfasst werden. Die Repräsentanz der Kohorte ergibt sich vor allem aus den
unterschiedlichen Rekrutierungssettings; neben Universitätskliniken und kommunalen Krankenhäusern partizipieren auch zahlreiche hämatologische/onkologische Praxen an dem Register.

Einschlusskriterien für das MPN-Register sind die Diagnose einer MPN gemäß den WHO-Kriterien (2008), ein Lebensalter von mindestens 18 Jahren sowie eine unterschriebene Einverständniserklärung. Nach der Basiserfassung zum Zeitpunkt des Registereintritts sind jährliche follow-up Erhebungen vorgesehen. Gerade durch die Erfassung von Langzeitverläufen können auch Endpunkte wie Mortalität und, im Rahmen der Zulassung neuer therapeutischer Substanzen, auch die externe Validität geprüft werden. Neben der prospektiven Analyse können Daten von Patienten, die bereits verstorben oder lost-to-follow-up sind, einmalig
mittels eines retrospektiven Erhebungsbogens erfasst werden.

Neben der Versorgungsforschung wird im Rahmen des Registers auch Biomaterial (peripheres Blut und Knochenmark) gewonnen. Dieses Material soll zur Entwicklung neuer Biomarker sowie der Validierung neuer therapeutischer Optionen dienen und somit die translationale Forschung im Verbund der SAL und kooperierender Zentren fördern.

Weiterhin dient das Register auch als Rekrutierungsgrundlage für klinische Prüfungen zu neuen Substanzen, die für die Therapie der MPN entwickelt werden. Beispielsweise ist eine Investigator-initiierte Studie zur Evaluierung des Effekts des JAK-Inhibitors Ruxolitinib bei Hoch-Risiko-Patienten mit Polycythämia vera oder essentieller Thrombozythämie im Vergleich zur besten verfügbaren Therapie (Ruxo-BEAT-Studie) für Herbst dieses Jahres vorgesehen.

Somit erfüllt das MPN-Register eine Reihe wissenschaftlicher Fragestellungen: im Bereich der Versorgungsforschung, in der Grundlagen- sowie translationalen Forschung, als Biomaterialbank bei der Überprüfung neuartiger diagnostischer, prognostischer und prädiktiver Biomarker sowie als
Basis für die Prüfung neuer Medikamente in klinischen Studien.

Ansprechpartner für die MPN-Initiative der SAL
Prof. Dr. Steffen Koschmieder (skoschmieder@ukaachen.de)
Prof. Dr. Tim Brümmendorf (tbruemmendorf@ukaachen.de)
Dr. Andrea Kaifie (akaifie@ukaachen.de) (MPN-Register)
Dr. Susanne Isfort (sisfort@ukaachen.de) (MPN-Studien)

Klinik für Hämatologie, Onkologie, Hämostaseologie und Stammzelltransplantation
Universitätsklinikum der RWTH Aachen
Pauwelsstrasse 30
52074 Aachen
Tel: 0241 8089805
Fax: 0241 8082449

Erstellt von: Hehn (Informationszentrum) am 03.08.2015, letzte Änderung: 03.08.2015