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Ergebnisse der Phase-II-Studie PACE-MDS zur Behandlung von Anämie durch das rekombinante Fusionsprotein Luspatercept (ACE-536)

Anämie bei Niedrigrisiko-MDS:
Ergebnisse der PACE-MDS-Studie mit Luspatercept

Autor: Uwe Platzbecker, Universitätsklinikum Carl Gustav Carus, Dresden

Originalarbeit
Platzbecker U, Germing U, Götze KS, Kiewe P, Mayer K, Chromik J, Radsak M, Wolff T, Zhang X, Laadem A, Sherman ML, Attie KM, Giagounidis A. Luspatercept for the treatment of anaemia in patients with lower-risk myelodysplastic syndromes (PACE-MDS): a multicentre, open-label phase 2 dose-finding study with long-term extension study. Lancet Oncol. 2017 Oct;18(10):1338-1347.
Lancet Oncol. 2017 Oct;18(10):1338-1347. doi: 10.1016/S1470-2045(17)30615-0. Epub 2017 Sep 1. PMID: 28870615.

Die Behandlung der Anämie ist eine der größten Herausforderungen bei der Betreuung von Patienten mit MDS und manifestiert sich bei fast allen Betroffenen. Die gegenwärtigen Therapieansätze sind limitiert und es besteht insbesondere ein Bedarf an neuen Therapien jenseits der Gabe von Erythropoetin (EPO).
Das rekombinante Fusionsprotein Luspatercept (ACE-536) bindet an GDF11 ("Growth Differentiation Factor 11") und andere Liganden der TGFbeta-Familie und hat in verschiedenen Vorarbeiten gezeigt, dass es, unabhängig von EPO, die späte Differenzierung und Ausreifung der erythropoetischen Vorläuferzellen beeinflussen und zu einem Anstieg der Hb-Werte führen kann.
Die Ergebnisse der hier vorgestellten PACE-MDS-Studie der Deutschen MDS Studiengruppe (D-MDS) in Zusammenarbeit mit der Fa. Acceleron sind vielversprechend und zeigen, dass Luspatercept eine gut verträgliche Behandlungsoption mit einer beachtlichen Wirksamkeit bei anämischen Niedrigrisiko-MDS-Patienten darstellt - in manchen Untergruppen konnte ein Ansprechen von 80% beobachtet werden.
Auch konnte die SF3B1-Mutation, die bei bis zu 20% aller MDS-Patienten nachweisbar ist, als molekularer Biomarker für ein besseres Ansprechen definiert werden. Zudem war die Substanz auch noch dann wirksam, wenn Patienten vorher auf EPO nicht angesprochen hatten.
Die PACE-MDS-Studie hat auch den Weg für weitere Studien geebnet, denn mittlerweile wurde u.a. eine Phase 3-Studie mit dem Ziel der Zulassung von Luspatercept beim MDS initiiert, deren Ergebnisse bereits 2018 erwartet werden.

Erstellt von: Wolkenfeld (Informationszentrum) am 14.03.2018, letzte Änderung: 14.03.2018