Responsekriterien allgemein

Definitionen für allgemein gültige Endpunkte und Therapieergebnisse

Outcome Measures - allgemein

Kategorie

Definition

Früher Tod

Tod im Verlauf der Induktionstherapie ungeachtet der Ursache oder des Ansprechens

Tod bei vollständigem Ansprechen (CR)

Tod nach dem Erreichen einer CR und nach dem Ende der Induktionstherapie

Rezidiv

Nachweis von mehr als 5 % Blasten im Knochenmark nach vorangegangener CR oder eindeutiger Nachweis eines extramedullären Befalls

Sekundäre Krebserkrankung

andere Krebserkrankung als Ersterkrankung
Zeitpunkt und Typ der Erkrankung sollten dokumentiert werden

Absetzen

Abbruch der Therapie auf Wunsch des Patienten oder nach Ermessen des Arztes
Zeitpunkt sollte dokumentiert werden

Outcome Analysis - allgemein [1,2]

Kategorie

Definition

Gesamtüberleben (overall survival, OS)

definiert für alle Patienten einer Studie
gemessen wird der Zeitraum zwischen Studieneintritt und Tod jeglicher Ursache
Patienten mit unbekanntem Überlebensstatus zum Zeitpunkt des letzten Follow-ups werden zensiert; das Zensurdatum entspricht dem Tag, an dem Patient zuletzt nachweislich am Leben war

Rezidiv-freies Überleben
(relapse-free survival, RFS) bzw.
Leukämie-freies Überleben
(leukemia-free survival, LFS)*

ausschließlich definiert für Patienten, die eine CR oder CRib erreicht haben
gemessen wird der Zeitraum zwischen dem Tag, an dem eine Remission erreicht wurde, und dem Rezidiv oder Tod jeglicher Ursache
Patienten mit unbekanntem Rezidiv- oder Überlebensstatus zum Zeitpunkt des letzten Follow-ups werden zensiert; das Zensurdatum entspricht dem Tag der letzten Untersuchung

Remissionsdauer

ausschließlich definiert für Patienten, die eine CR oder CRib erreicht haben
gemessen wird der Zeitraum zwischen dem Tag, an dem eine Remission erreicht wurde, und dem Rezidiv
Patienten mit unbekanntem Rezidivstatus zum Zeitpunkt des letzten Follow-ups werden zensiert; das Zensurdatum entspricht dem Tag der letzten Untersuchung

Ereignis-freies Überleben (event-free survival, EFS)

definiert für alle Patienten einer Studie
gemessen wird der Zeitraum zwischen Studieneintritt und dem Versagen der Induktionstherapie oder dem Rezidiv nach CR oder CRi oder dem Tod jeglicher Ursache
Patienten mit unbekanntem Ereignisstatus zum Zeitpunkt des letzten Follow-ups werden zensiert; das Zensurdatum entspricht dem Tag der letzten Untersuchung

kumulative Rezidivinzidenz (cumulative incidence of relapse, CIR)a

ausschließlich definiert für Patienten, die eine CR oder CRib erreicht haben
gemessen wird der Zeitraum zwischen dem Tag, an dem eine Remission erreicht wurde, und dem Rezidiv
Patienten mit unbekanntem Rezidivstatus zum Zeitpunkt des letzten Follow-ups werden zensiert; das Zensurdatum entspricht dem Tag der letzten Untersuchung
Tod ohne vorausgegangenes Rezidiv ist ein konkurrierendes Ereignis

* Für Rezidiv-freies Überleben und Leukämie-freies Überleben wurde vielfach dieselbe Definition verwendet.
a Neben der CIR sollte auch immer die kumulative Häufigkeit der Todesfälle (cumulative incidence of death, CID) genannt werden. Im Falle einer niedrigeren CIR einer Vergleichsgruppe mit hoher CID, kann die ausschließliche Betrachtung von CIR nämlich zu einer Fehleinschätzung führen. Es sollten daher Modelle für konkurrierende Risiken verwendet werden.
b In Studien, in denen CRi als Kriterium verwendet wird, sollte das RFS für alle Patienten mit CR oder CRi berechnet werden. Beim EFS sollten Rezidive für CR- und CRi-Patienten berücksichtigt werden.

Referenzen und Quellen

  1. Cheson BD, Bennett JM, Kopecky KJ, Buchner T, Willman CL, Estey EH, Schiffer CA, Doehner H, Tallman MS, Lister TA, Lo-Coco F, Willemze R, Biondi A, Hiddemann W, Larson RA, Lowenberg B, Sanz MA, Head DR, Ohno R, Bloomfield CD, International Working Group for Diagnosis SoRCTO, Reporting Standards for Therapeutic Trials in Acute Myeloid L. Revised recommendations of the International Working Group for Diagnosis, Standardization of Response Criteria, Treatment Outcomes, and Reporting Standards for Therapeutic Trials in Acute Myeloid Leukemia. J Clin Oncol. 2003;21(24):4642-9. PMID: 14673054. doi: 10.1200/JCO.2003.04.036.
  2. Dohner H, Estey EH, Amadori S, Appelbaum FR, Buchner T, Burnett AK, Dombret H, Fenaux P, Grimwade D, Larson RA, Lo-Coco F, Naoe T, Niederwieser D, Ossenkoppele GJ, Sanz MA, Sierra J, Tallman MS, Lowenberg B, Bloomfield CD, European L. Diagnosis and management of acute myeloid leukemia in adults: recommendations from an international expert panel, on behalf of the European LeukemiaNet. Blood. 2010;115(3):453-74. PMID: 19880497. doi: 10.1182/blood-2009-07-235358.

Erstellt von: Hehn (Informationszentrum) am 22.07.2015, letzte Änderung: 22.07.2015