Projektbeschreibung (Projekt 17)

Erstellt von: Hellenbrecht (Infozentrum Projekt 2) , am: 02.08.2006, letzte Änderung: 14.11.2007

Wirksamkeit von All-Trans-Retinsäure bei MDS-Patienten mit 5qSyndrom

In einer multizentrischen Studie wird die klinische Wirksamkeit von All-trans-Retinsäure (ATRA) bei MDS-Patienten mit 5q--Syndrom geprüft. Retinoide sind essentielle Faktoren für Proliferation und Differenzierung menschlicher Zellen. Erfahrungen bei der akuten Promyelozytenleukämie haben gezeigt, daß ATRA erfolgreich zur Therapie maligner Erkrankungen der Hämatopoese eingesetzt werden kann. Einzelbeobachtungen aus der Literatur und eine in Düsseldorf durchgeführte Pilotstudie belegen, daß der differenzierungsinduzierende Effekt von ATRA auch bei MDS-Patienten mit 5q--Syndrom genutzt werden kann. Die Studie soll neue, zellbiologisch orientierte Behandlungsoptionen für eine zytogenetisch definierte Teilgruppe der MDS entwickeln, für die mit Ausnahme supportiver Maßnahmen und der selten möglichen allogenen Blutstammzelltransplantation bislang keine erfolgversprechende Therapie bekannt ist.

Studienziele sind:

Prüfung der Wirksamkeit von ATRA bei MDS-Patienten mit 5q--Syndrom, Dosisoptimierung und Therapiedauer, Definition der Therapienebenwirkungen
Mittels Zytogenetik, FISH-Untersuchungen, Molekularbiologie und zellbiologischen Methoden sollen die Mechanismen der klinischen Wirksamkeit bei Patienten mit 5q--Syndrom untersucht werden
Pharmakologisches Monitoring zur Untersuchung des Zusammenhangs zwischen Retinoid-Serumkonzentration und Therapieansprechen bzw. Nebenwirkungen