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Neue Therapieansätze bei den chronischen Ph-negativen myeloproliferativen Erkrankungen (CMPE)¶

Erstellt von: Infozentrum (Projekt 2) , am: 20.11.2006, letzte Änderung: 19.02.2009

Autor: M. Griesshammer, Universität Ulm [für Teilprojekt 25 - CMPE]

Innerhalb des Kompetenznetzwerkes wurden bisher bei den chronischen Ph-negativen myeloproliferativen Erkrankungen (CMPE) für die Essentielle Thrombozythämie (ET), die Polycythämia vera (PV) und die Osteomyelofi brose (OMF) jeweils Phase-IIStudien mit pegyliertem Interferon durchgeführt. Alle drei Studien haben ihre Rekrutierung beendet und werden demnächst ausgewertet bzw. veröffentlicht. Inzwischen sind neue Studien zu den CMPE aktiviert oder in Vorbereitung.

Essentielle Thrombozythämie (ET)

Die ANAHYDRET-Studie ist eine multizentrische, randomisierte Phase-III -Studie zum Vergleich der Wirksamkeit und Verträglichkeit von Anagrelide versus Hydroxyurea bei Patienten mit Hochrisiko-ET. Geplant sind 220 Patienten in diese Studie einzuschliessen. Beide Prüfsubstanzen werden von dem Sponsor (AOP Orphan Pharmaceuticals AG, Österreich) kostenlos zur Verfügung gestellt. Eingeschlossen werden nur neudiagnostizierte, nicht vorbehandelte und nach der WHO-Klassifi kation diagnostizierte Patienten mit ET. Leider sind die teilnehmenden Zentren in Deutschland limitiert und bereits festgelegt (nähere Informationen über den Server des Kompetenznetzwerkes). Eine Zwischenauswertung dieser bereits laufenden Studie erfolgt im Juli 2005. Im Mai 2005 wird die sogenannte EXCELS-Studie (Evaluation of Xagrid Effi cacy and Long-term Safety) aktiviert, die europaweit als Beobachtungsstudie die Sicherheit von Anagrelide im Vergleich zu anderen zytoreduktiven Medikamenten (Hydroxyurea, Interferon) überprüft. Die Grundlage dieser Studie sind die unter Anagrelide zunehmend berichteten kardiovaskulären Nebenwirkungen. Die europäische Arzneimittelbehörde (EMEA) hat daher die Firma Shire, die die Zulassung für Anagrelide als second line Therapie erhalten hat, zur Erhebung weiterer Daten aufgerufen. Da es sich bei der EXCELS-Studie um eine reine Beobachtungsstudie handelt, werden die Substanzen vom Sponsor (Fa. Shire, England) nicht zur Verfügung gestellt. Für die Dokumentation wird allerdings ein entsprechendes Entgelt bezahlt. Nähere Informationen erhalten Sie über den Studienleiter in Deutschland (PD Dr. M. Griesshammer, Ulm, Email: martin.griesshammer@medizin.uni-ulm.de).

Polycythämia vera (PV)

Bei der PV ist die Phase-II-Studie mit Imatinib weiter offen für Patienten mit behandlungspfl ichtiger PV. Die Substanz wird von dem Sponsor (Fa. Novartis) kostenlos zur Verfügung gestellt. Die Rekrutierung läuft ab 03/2004. Bisher sind 10 Patienten eingeschlossen. Die geplante Rekrutierung beträgt 50 Patienten. Ansprechpartner ist Frau PD Dr. E. Lengfelder, Mannheim (Email: eva.lengfelder@med3.ma.uni-heidelberg.de).

Chronische myeloproliferative Erkrankungen mit Eosinophilie

Diese Studie wird begleitet von einem interessanten und klinisch wichtigen diagnostischen Begleitprogramm, in dem kostenlos die entsprechenden zytogenetischen und molekulargenetischen Untersuchungen angeboten werden (z.B. FIP1L1- PDGFRA etc.). Das Medikament Imatinib wird ebenfalls von dem Firmensponsor (Fa. Novartis) kostenlos zur Verfügung gestellt. Eingeschlossen werden ca. 50 Patienten. Der Ansprechpartner für diese Studie ist Herr PD Dr. A. Reiter, Mannheim (andreas.reiter@med3.ma.uni-heidelberg.de).

Osteomyelofibrose (OMF)

Bei der OMF ist seit 12/2002 eine prospektive Phase-II-Studie aktiviert, in der die Wertigkeit der allogenen Stammzelltransplantation nach dosisreduzierter Konditionierung geprüft wird. Die Konditionierung erfolgt mit Fludarabin, Busulfan und ATG. Bis 12/2004 wurden fast 30 Patienten in die Studie eingeschlossen. In der letzten Auswertung lag die Rate kompletter hämatologischer Remissionen bei 100 % und der Anteil kompletter histopathologischer Remissionen bei 75 %. Nach einem medianen follow-up von 22 Monaten (range 4-59 Monate), lag die geschätzte 3-Jahres-Überlebenszeit bei 84 %. Ansprechpartner für diese Studie ist Herr PD Dr. N. Kröger, Hamburg (Email:nkroeger@uke.unihamburg.de).